根据日前发表在《新英格兰医学杂志》上的一项报导，囊性纤维化的新药研究取得了突破性进展，对部分病人来说，可以从根本上治疗这种极为严重的疾病。

这种新药是由美国Vertex制药公司研制，目前正处于临床后期，其品牌名为Kalydeco，化学名为Ivacaftor。如果顺利的话，有望在2012年可以获得美国食品和药物管理局(FDA)批准上市。

在一项共有161位患者参与的临床试验中，Ivacaftor可以减少55%的病情恶化率(即突发性的严重病况，往往需要紧急送医，可能导致不可逆的肺损伤)。另外，该药物还能提高患者的肺部功能10.4％，降低患者汗水中氯的浓度(疾病改善的一个指标)，以及在不到一年的时间内平均增加2.7公斤的体重。

可惜的是，这种药物主要对那些因G55D-CFTR基因突变引起的囊性纤维化有疗效，而这种囊性纤维化只占整个患病人群的4-5%。不过，研究人员正在尝试类似的方法，研发针对由另外一种基因突变(G551-CFTR)引起的囊性纤维化，希望通过联合用药来治疗绝大多数患者。