根据最近发表在《科学》杂志上的一项研究，美国科学家找到了一种方法，可使患有镰状细胞病的小鼠，合成正常的血红细胞，这为治疗镰状细胞贫血症提供了一个极有希望的新方法。
镰状细胞病是由于血红蛋白的基因变异造成的，患者无法合成正常的血红蛋白，使得红细胞变成异常的镰刀 状。这种不规则形状的红细胞会过早死亡，导致贫血。镰状的红细胞还会阻碍血液在小血管中的流动，导致疼痛、中风、器官功能障碍等其他症状。
全球大概有300-500万的镰状细胞病患者，目前还没有有效的治疗方法。虽然通过骨髓移植可治愈部分患者，但治疗有风险，而且需要患者的亲属捐赠兼容和健康的骨髓。
镰状细胞病只发生在出生后，因为在出生之前，胎儿使用的是“胎儿型”基因来合成血红蛋白的，一旦出生，体内有一个“开关”，会转换成使用“成年型”基因来合成血红蛋白，而基因变异只出现在后者。
研究人员发现这种开关功能是由BCL11A基因来完成的，如果将这个开关消除(即阻止其合成)，出生后人体就会切换回使用没有问题的胎儿型”基因来合成血红蛋白。
根据研究人员在小鼠上的试验结果，情况确实如此。在阻止BCL11A的合成之后，小鼠切换回胎儿型”基因来合成血红蛋白，镰状细胞病的症状也开始得到了改善。